Препарат Zavesca (Miglustat)

Опис препарату Zavesca (Miglustat)

Завеска – це лікарський препарат, що застосовується для лікування лізосомальних хвороб накопичення. Є інгібітором глюкозилцерамідсинтази. Активною речовиною препарату Завеска є міглустат. Препарат продається у вигляді твердих желатинових капсул, що містять порошок білого кольору.

Механізм дії Завеска (міглустат)

Використовується при лікуванні хвороби Гоше 1 типу, охарактеризованою легким та середнім ступенем розвитку. Прийом препарату рекомендований дорослим пацієнтам, які не реагують на замісну ферментну терапію.

Також препарат Завеска застосовується для лікування дорослих та дітей із хворобою Німана-Піка типу С, що супроводжується важкими неврологічними симптомами.

Хвороба Гоше та хвороба Німана-Піка призводять до накопичення в клітинах неперероблених «відходів» метаболізму. Це відбувається внаслідок недостатньої активності ферментів і веде до серйозних порушень роботи внутрішніх органів.

Протокол застосування Завески

Препарат застосовується всередину, незалежно від прийому їжі. Рекомендована початкова доза для дорослих пацієнтів, які страждають на хворобу Гоше 1 типу, становить 100 мг 3 рази на добу. Для дорослих та дітей старше 12 років, які страждають на хворобу Німана-Піка – 200 мг 3 рази на добу. Можливе зниження денної дози внаслідок появи діареї або тремору.

Розрахунок дози препарату при лікуванні пацієнтів молодше 12 років, які страждають на хворобу Німана-Піка, проводиться відповідно до площі поверхні тіла.

Ефективність використання

Препарат Завеска є інгібітором глюкозилцерамідсинтази – ферменту, який відповідає за перший етап синтезу гліколіпідів, тому він здатний значно знизити синтез глюкозилцераміду. З огляду на цей факт даний препарат рекомендується як субстрат-знижувальна терапія при хворобах Гоше та Німана-Піка.

Протипоказання

Препарат Завеска не рекомендується приймати хворим, що страждають на алергію на один із компонентів препарату, а також які страждають на ниркову недостатність тяжкого ступеня, пацієнтам старше 70 років та дітям з хворобою Гоше 1 типу. Препарат не слід приймати вагітним жінкам та жінкам, які годують груддю. Рекомендується приймати препарат з обережністю пацієнтам, які страждають на печінкову недостатність та ниркову недостатністю середнього ступеня тяжкості.

Побічні ефекти Завески

У процесі лікування препаратом Завеска було виявлено низку побічних ефектів легкого та середнього ступеня тяжкості. Найчастіше прийом препарату супроводжувався порушенням травної системи: діареєю, болями в животі та метеоризмом. Також, у результаті прийому міглустату, у хворих було відзначено зниження маси тіла. Серед найчастіших серйозних побічних ефектів периферична невропатія.

Взаємодія з іншими препаратами

Препарат Завеска не рекомендується приймати разом із препаратом Церезим. При спільному прийомі можуть змінитися фармакокінетичні параметри препарату Завеска.

Умови зберігання

Препарат слід зберігати при температурі нижче 30 °С у місці, недоступному для дітей.